Cộng đồng y tế công cộng đã chào đón chính quyền Obama với sự nhiệt tình lớn. Chính quyền George W. Bush bị chỉ trích vì “đưa ra quyết định về các vấn đề y tế công cộng quan trọng chỉ dựa trên các cân nhắc chính trị, chứ không phải khoa học”. Chính cả cựu Tổng Y sĩ Hoa Kỳ Richard Carmona của Tổng thống Bush cũng đã nói với một Ủy ban Quốc hội rằng ông đã bị “bịt miệng” về một loạt các chủ đề, bao gồm tế bào gốc, giáo dục giới tính và khói thuốc thụ động. Chính quyền Obama đã đảo ngược sự thiên vị đó đối với một loạt các vấn đề sức khỏe, nhưng một cơ quan liên bang đã gây thất vọng rõ ràng cho nhiều người theo dõi sát sao: Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA).
Chính quyền Obama đã có tiếng nói mạnh mẽ về nhiều vấn đề y tế công cộng, chẳng hạn như kiểm soát thuốc lá, ăn uống lành mạnh, béo phì ở trẻ em, tấn công tình dục trong khuôn viên trường và sức khỏe sinh sản. Đạo luật Chăm sóc Sức khỏe Hợp túi tiền (ACA), mặc dù có một số thất vọng, vẫn được coi là một thành tựu lớn.
Nhưng trong khi các cơ quan liên bang khác củng cố uy tín khoa học của họ, thì FDA đã nhượng bộ trước áp lực chính trị bằng cách phê duyệt các sản phẩm y tế mới dựa trên các tiêu chuẩn bằng chứng khoa học thấp hơn. Với các chính sách chống điều tiết của chính quyền đảng Cộng hòa trước đây, liệu chính quyền Trump cũng sẽ liên kết với ngành công nghiệp chống lại sức khỏe cộng đồng? Hay nó sẽ có một vị thế dân túy hơn, bảo vệ bệnh nhân chống lại một hệ thống dường như được thiết kế để bảo vệ lợi nhuận của công ty?
NHỮNG HỨA HẸN CỦA CỤC QUẢN LÝ THỰC PHẨM VÀ DƯỢC PHẨM (FDA)
Ngay sau khi được bổ nhiệm làm Ủy viên FDA, Margaret Hamburg và cấp phó Joshua Sharfstein đã viết một bài xã luận chưa từng có tiền lệ, “FDA với tư cách là một Cơ quan Y tế Công cộng”. Họ đề cập đến tình trạng khó xử rằng cơ quan này bị cáo buộc chỉ có hai tốc độ cho các quyết định phê duyệt: “quá nhanh và quá chậm.” Họ thừa nhận rằng vì các sản phẩm mới được phê duyệt trên cơ sở các nghiên cứu tương đối nhỏ, nên các vấn đề an toàn có nhiều khả năng xuất hiện sau này, khi các sản phẩm được sử dụng rộng rãi. Tuy nhiên, họ chỉ ra mặt khác của cuộc tranh luận: “những người mắc bệnh đe dọa tính mạng không có thời gian để chờ đợi.” Họ hứa một “cách tiếp cận sức khỏe cộng đồng [mà] thừa nhận rằng lợi ích tiềm năng của một sản phẩm hoặc chính sách y tế mới phải được cân bằng với tác hại tiềm ẩn.”
Bài xã luận cũng hứa hẹn rằng FDA sẽ minh bạch, cung cấp dữ liệu mà nó dựa vào để đưa ra các quyết định pháp lý và giải thích quy trình ra quyết định của mình cho công chúng. Họ đồng ý tấn công các vấn đề sức khỏe cộng đồng bằng cách hợp tác với các cơ quan liên bang khác.
Mặc dù phân tích kỹ lưỡng của họ, một số vấn đề sức khỏe cộng đồng lớn đã trở nên tồi tệ hơn trong tám năm qua có liên quan đến FDA. Các chuyên gia dự đoán những xu hướng này sẽ trở nên tồi tệ hơn dưới chính quyền Trump, nhưng vì chiến dịch Trump bày tỏ lo ngại về chi phí điều trị y tế mà không cụ thể ủng hộ quan điểm của Big Pharma, nên có thể đảo ngược thay vì làm tồi tệ hơn việc hạ thấp các tiêu chuẩn tại FDA.
“CHỮA BỆNH” NHANH HƠN VÀ ĐẮT HƠN
Quốc hội đã nhiều lần chỉ trích việc phê duyệt của FDA là quá chậm, tổ chức các phiên điều trần và xem xét luật tập trung vào thông điệp đó. Bất chấp áp lực đó, FDA có quyền và trách nhiệm thực thi luật yêu cầu các sản phẩm y tế phải được chứng minh một cách khoa học là an toàn và hiệu quả. Thay vào đó, họ ngày càng bỏ qua tầm quan trọng của việc nhân rộng như một nguyên tắc quan trọng trong khoa học, thường xuyên phê duyệt các phương pháp điều trị dựa trên một thử nghiệm lâm sàng thay vì hai thử nghiệm. Trái với cam kết của chính quyền Obama trong việc chữa bệnh ung thư, FDA đã phê duyệt nhiều loại thuốc điều trị ung thư dựa trên các nghiên cứu ngắn hạn hơn với số lượng bệnh nhân ít hơn, thường cho phép các công ty nghiên cứu các kết quả được đo bằng các dấu ấn sinh học thay vì các kết quả lâm sàng có ý nghĩa như tỷ lệ sống sót hoặc số ngày nằm viện ít hơn. FDA yêu cầu các nghiên cứu sau thị trường để củng cố bằng chứng khoa học yếu hơn đó, nhưng chỉ một số ít báo cáo lợi ích lâm sàng đáng kể. Vấn đề về các phương pháp điều trị chưa được chứng minh không chỉ giới hạn ở thuốc điều trị ung thư; một khi một loại thuốc hoặc thiết bị y tế có mặt trên thị trường, nó sẽ ở đó trong nhiều năm ngay cả khi sự an toàn và lợi ích của nó không được xác nhận. Điều này góp phần làm tăng vọt chi phí chăm sóc sức khỏe và bảo hiểm, vì bệnh nhân phải trả tiền cho các phương pháp điều trị mới đắt tiền mà không hiệu quả hoặc kém hơn so với các phương pháp điều trị cũ hơn, ít tốn kém hơn.
THIẾT BỊ Y TẾ CHƯA ĐƯỢC CHỨNG MINH
Chính quyền Obama đã có một khởi đầu đầy hứa hẹn vào năm 2008 khi họ chọn một giám đốc mới để giám sát Trung tâm Thiết bị Y tế và Sức khỏe Phóng xạ của FDA. Trung tâm chưa bao giờ nhận được các nguồn lực hoặc sự quan tâm mà nó xứng đáng, và vào năm 2008, ít hơn năm phần trăm thiết bị y tế, bao gồm cả thiểu số cấy ghép, được yêu cầu thử nghiệm trong các thử nghiệm lâm sàng. FDA đã tìm kiếm lời khuyên từ Viện Y học (IOM), nơi đã đưa ra một báo cáo vào năm 2011 đề cập đến con đường chính của FDA để đưa các thiết bị ra thị trường, được gọi là quy trình 510(k), là “có sai sót chết người” vì nó không yêu cầu bằng chứng về sự an toàn hoặc hiệu quả.
Trớ trêu thay, báo cáo gay gắt của IOM đã làm dừng lại một cách đột ngột các cải cách tiêu chuẩn thiết bị của FDA thay vì truyền cảm hứng cho một sự thay đổi tiêu chuẩn theo định hướng sức khỏe cộng đồng. Báo cáo của IOM kết luận rằng con đường 510(k) bị lỗi không thể sửa chữa được. Một giải pháp khả thi có thể là chuyển nhiều thiết bị hơn sang quy trình phê duyệt nghiêm ngặt hơn, yêu cầu bằng chứng thử nghiệm lâm sàng về sự an toàn và hiệu quả cho tất cả các thiết bị cấy ghép cứu sống và duy trì sự sống, chẳng hạn như cấy ghép tim, cấy ghép cột sống và thay khớp.
Thay vào đó, FDA đã đi theo hướng ngược lại, thay đổi các định nghĩa để biện minh cho việc không yêu cầu bằng chứng về sự an toàn hoặc hiệu quả cho các thiết bị cứu sống. Ví dụ, FDA trước đây đã tuyên bố rằng nhiều cấy ghép cột sống đủ điều kiện để xem xét 510(k) vì chúng có “rủi ro vừa phải” chứ không phải “rủi ro cao”. FDA hiện phân loại cả thiết bị có rủi ro vừa phải và rủi ro cao là phù hợp với các tiêu chuẩn không yêu cầu thử nghiệm lâm sàng của việc xem xét 510(k). Việc xem xét nghiêm ngặt hơn yêu cầu một thử nghiệm lâm sàng, mà FDA đã sử dụng cho ít hơn năm phần trăm thiết bị y tế vào năm 2008, thậm chí còn được sử dụng cho ít thiết bị hơn ngày nay. Và mặc dù có những lời hứa về tính minh bạch, nhưng không có bằng chứng khoa học nào cho hầu hết các thiết bị có sẵn cho công chúng.
LẠM DỤNG OPIOID
FDA đã bị chỉ trích mạnh mẽ vì phê duyệt các loại thuốc opioid đã bị lạm dụng rộng rãi, dẫn đến một dịch bệnh lạm dụng và tử vong. FDA rõ ràng không phải là thủ phạm chính, nhưng liệu dịch bệnh có trở nên trầm trọng hơn do các quyết định của FDA hay không? FDA đã bị chỉ trích vì phê duyệt các loại opioid tuyên bố có đặc tính ngăn chặn lạm dụng, ngay cả khi bệnh nhân có thể dễ dàng tìm ra cách vượt qua những chất ngăn chặn đó. Và, mặc dù FDA không được phép can thiệp vào việc hành nghề y, nhưng luật khuyến khích FDA sử dụng các chiến lược giảm thiểu rủi ro (gọi là REMS) để giảm thiểu việc sử dụng sai các loại thuốc có thể gây hại. FDA đã dành nhiều năm để phát triển REMS yêu cầu các bác sĩ được đào tạo về cách giảm kê đơn opioid không phù hợp, nhưng những REMS đó chưa bao giờ được chứng minh là có hiệu quả. Ngày càng trở nên rõ ràng rằng những REMS đó không hoạt động tốt. Mãi đến năm 2016, sau khi một số thượng nghị sĩ Hoa Kỳ viện dẫn dịch bệnh opioid là lý do để bác bỏ việc đề cử Robert Califf làm Ủy viên FDA, FDA mới công bố những thay đổi trong chính sách opioid của mình. Không có thay đổi nào liên quan đến việc làm việc với các cơ quan liên bang khác cũng tham gia vào việc cố gắng giảm lạm dụng opioid.
SỰ KHÁC BIỆT VỀ SỨC KHỎE
Dưới thời chính quyền Obama, sự khác biệt về sức khỏe là một mối quan tâm lớn của sức khỏe cộng đồng. Nhưng, giống như các chính quyền trước họ, chiến lược là cải thiện khả năng tiếp cận dịch vụ chăm sóc y tế, mà không chú ý đến việc FDA không yêu cầu sự đa dạng trong các thử nghiệm lâm sàng hoặc các phân tích thống kê để xác định xem các loại thuốc hoặc thiết bị y tế mới có an toàn và hiệu quả cho các nhóm nhân khẩu học chính hay không. Một phân tích gần đây của Trung tâm Nghiên cứu Sức khỏe Quốc gia cho thấy rằng hầu hết các loại thuốc hoặc thiết bị không được nghiên cứu đầy đủ trên những người da màu hoặc bệnh nhân trên 65 tuổi; điều này có nghĩa là sự an toàn và hiệu quả điều trị thường không được biết đối với hầu hết bệnh nhân Medicare và nhiều người Mỹ. Mặc dù phụ nữ gần như luôn được đưa vào các thử nghiệm lâm sàng, nhưng gần một nửa số nghiên cứu không phân tích dữ liệu để xác định xem thuốc hoặc thiết bị có an toàn và hiệu quả cho phụ nữ hay không.
CÁC VẤN ĐỀ TRỞ NÊN TỒI TỆ HƠN
Sự khác biệt về sức khỏe, dịch bệnh opioid và chi phí tăng vọt của các phương pháp điều trị y tế theo toa đang làm suy yếu ACA, Medicare và Medicaid là ba vấn đề sức khỏe cộng đồng lớn. Những vấn đề đó đã trở nên tồi tệ hơn, chứ không phải tốt hơn, trong những năm cuối của FDA dưới thời chính quyền Obama. Sự hài hòa với các chương trình liên bang khác đã không được cải thiện.
FDA sẽ cần phải thay đổi đáng kể hướng đi trong chính quyền tiếp theo để giải quyết những vấn đề sức khỏe cộng đồng đó. Và mặc dù việc tăng cường các biện pháp bảo vệ bệnh nhân có vẻ không phải là một ưu tiên có khả năng xảy ra đối với một chính quyền đảng Cộng hòa, nhưng ứng cử viên Donald Trump đã hứa sẽ làm những điều khác biệt. Thật không may, những lời duy nhất của ông về FDA tập trung vào sự cần thiết của các phương pháp điều trị “mới và sáng tạo”, thay vì an toàn, hiệu quả hoặc giá cả phải chăng. Vì ông ta rõ ràng không mắc nợ những đóng góp của các công ty dược phẩm và medtech, liệu ông ta có thể bị thuyết phục để thực hiện những lời hứa dân túy của mình bằng cách giúp bệnh nhân có được những gì họ thực sự muốn không—các phương pháp điều trị có hiệu quả và không phá hủy chất lượng cuộc sống của họ? Đó là những tiêu chí mà trước đây đã làm cho việc phê duyệt của FDA trở thành tiêu chuẩn vàng cho thế giới.